Према речима ових стручњака у издању часописа Сциенце Транслатионал Медицине, објављеном у среду, он се састоји од третмана од једне дозе кроз који мозак у мозгу глодара расте до нормалне величине.
Научници упозоравају да употреба овог једињења, малог молекула познатог као антагонист пута Сониц Хедгехог, још није доказано да је безбедна за лечење људи са Довновим синдромом, али верују да њихови експерименти обећавају развој. сличних лекова.
"Већина људи са Довновим синдромом има мозак који износи око 60 процената нормалне величине", каже Рогер Реевес, професор са Института за генетску медицину МцКусицк-Натханс на Медицинској школи Јохнс Хопкинс. "Лечили смо мишеве са Довновим синдромом једињењем за које смо мислили да може да нормализује раст можданог црева и да делује веома добро. Оно што нисмо очекивали били су ефекти на учење и памћење, које обично контролише хипокампус, а не мозак ", објашњава он.
Реевес је своју каријеру посветио проучавању Довн синдрома, стању који настаје када људи имају три копије хромозома 21, уместо уобичајена два. Као резултат ове „трисомије“, људи са Дауновим синдромом имају додатне копије више од 300 гена смештених у том хромозому, што доводи до интелектуалног оштећења, карактеристичних црта лица, а понекад и проблема са срцем и других ефеката. О здрављу Будући да стање укључује толико гена, развој третмана је, према овом истраживачу, "ужасан" изазов.
За тренутне експерименте, Реевес и његови колеге користили су мишеве који су генетски модификовани да би добили додатне копије отприлике половине гена који су пронађени на људском хромозому 21. Мишеви имају много карактеристика сличних онима код Довновог синдрома, укључујући релативно мали мозак и тешкоће у учењу и памћењу навигације кроз познати простор.
На основу претходних експеримената о томе како Довнов синдром утиче на развој мозга, истраживачи су покушали да напуните биохемијски ланац догађаја познатих као Јежји пут Сониц (познат као јеж) који покреће раст и развој. Користили су једињење, антагонист пута Сониц Хедгехог, које би то могло учинити.
Једињење је убризгано у мишеве са Довн синдромом само једном, на дан рођења, док се њихов мозак наставља да развија. "Успели смо да у потпуности нормализујемо раст можданог црева до одрасле доби једном ињекцијом", каже Реевес.
Међутим, истраживачки тим је превазишао мерење мозга, тражећи промене у понашању. "Натерати животиње да синтетишу једињење и погодити исправну дозу било је толико тешко и трајало је толико времена да смо желели да добијемо што више података из експеримента", каже Реевес.
Тим је упоредио мишеве третиране против глодара без лечења за Довнов синдром и нормалне мишеве, откривши да су те животиње којима је убризгано једињење обавиле испитивања лавиринта у води, односно да су оријентисане у познатом простору, Подједнако добро као и нормално.
Реевес каже да је потребно више истраживања како би се тачно утврдило зашто лечење делује, јер су одређене ћелије хипокампуса, за које се зна да су укључене у учење и на које је утицао Довнов синдром, остале непромењене и након лечења агонистима. Сониц Јеж Овај истраживач покреће идеју да је третман побољшао учење јачањем комуникације између можданог и хипокампуса.
Што се тиче могућности да се једињења трансформишу у лекове за људе, Реевес каже да је проблем у томе што ће промена биолошког ланца догађаја важних колико је Сониц Хедгехог вероватно имати много нежељених ефеката на тело, као што су повећан ризик од рака активирањем одговарајућег раста.
Али сада када је тим видео потенцијал ове стратегије, тражит ће се специфичнији сигурни начини како би се искористила снага Сониц јежа у мождану. Чак и ако његов тим успе да развије клинички користан лек, Реевес упозорава да то не би представљао "лек" за учење и меморијске ефекте Довновог синдрома. "Довнов синдром је веома сложен. Потребно је више приступа", закључује он.
Извор: ввв.ДиариоСалуд.нет
